Das Biotech-Startup Immusoft aus Seattle hat die Genehmigung für den Beginn klinischer Studien mit seiner neuartigen Strategie zur Behandlung genetischer Krankheiten erhalten, teilte das Unternehmen am Donnerstag mit. Immusoft ist nach eigenen Angaben das erste Unternehmen, das die Erlaubnis erhält, gentechnisch veränderte Zellen des Immunsystems, so genannte B-Zellen, in einer Studie am Menschen zu verwenden.
Die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) genehmigte den Antrag von Immusoft auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (Investigational New Drug Application) zur Erprobung seiner Immuntherapie für eine seltene, tödliche Kinderkrankheit namens MPS I.
Eine Immunreaktion umfasst eine Reihe von Akteuren, und die B-Zellen sind für die Produktion von Antikörpern verantwortlich, die sich an eindringende Bakterien und Viren heften. Das Unternehmen ist in der Lage, B-Zellen in „Biofabriken“ umzuwandeln, die stattdessen fehlende oder nicht funktionierende Enzyme und Proteine in den Zellen der Patienten herstellen.
„Dies ist ein großer Erfolg für das Unternehmen und ein historischer Moment auf dem Gebiet der Zell- und Gentherapien“, sagte Sean Ainsworth, CEO und Chairman von Immusoft, in einer Erklärung.
Der Ansatz hat potenzielle Vorteile gegenüber den derzeitigen Strategien zur Verabreichung von Behandlungen. Therapien, die ein Virus als Verabreichungsmechanismus nutzen, können Immunreaktionen auslösen, die ihre Wirksamkeit einschränken. Bei Behandlungen mit Stammzellen kann es zu Problemen mit Chemotherapie und Stammzelltransplantationen kommen.
Die Technologie von Immusoft mit der Bezeichnung ISP-001 verwendet die eigenen B-Zellen des Patienten und programmiert sie um, damit sie die benötigten Proteine herstellen. Andere Unternehmen, die an B-Zell-Therapien arbeiten, sind Be Biopharma und Walking Fish Therapeutics.
„Ich weiß nicht, ob sie erfolgreich sein werden, aber es ist für uns alle aufregend, dass sie die Erlaubnis erhalten haben, eine Studie zu starten“, sagte der Forscher Richard James gegenüber MIT Technology Review. James‘ Labor an der University of Washington arbeitet ebenfalls an der Entwicklung von B-Zellen.
Die Studie wird an der University of Minnesota Medical School unter der Leitung von Dr. Paul Orchard, Professor in der Abteilung für pädiatrische Knochenmarktransplantation der Universität, durchgeführt.
Kinder mit MPS I sind nicht in der Lage, ein wichtiges Enzym zu produzieren, das den Abbau von langkettigen Zuckern in den Zellen unterstützt. Die Zucker reichern sich dann in den Zellen an und verursachen fortschreitende Schäden. Schweres MPS1 tritt bei etwa 1 von 100.000 Geburten auf, und die Symptome treten innerhalb eines Jahres auf.
Immusoft ist daran interessiert, seine Therapie auf andere seltene Krankheiten sowie auf Herz-Kreislauf- und Autoimmunkrankheiten und Erkrankungen des zentralen Nervensystems auszuweiten.
Im Oktober 2021 kündigte das Unternehmen eine Zusammenarbeit mit dem Pharmariesen Takeda an, um Behandlungen für das Nervensystem zu entwickeln, die potenziell mehr als 900 Millionen Dollar wert sind.
Immusoft wurde 2009 gegründet und hat laut PitchBook mehr als 50 Millionen US-Dollar an Risikokapital aufgebracht. Im Jahr 2018 übernahm Ainsworth die Leitung von Gründer Matthew Scholz.
Scholz ist jetzt CEO von Oisín Biotechnologies, einem Startup, das präklinische Therapien entwickelt, die auf geschädigte „Zombie“-Zellen abzielen und diese abtöten. Er ist weiterhin im Verwaltungsrat von Immusoft vertreten.
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